首个多发性硬化口服新药上市 从获批到供药仅

• 　　创下了近期国内罕见病创新药物从获批到上市的“最快速度”

  　　文/图 羊城派记者 余燕红

  　　通讯员 周晋安

  　　9月19日上午，在中山大学附属第三医院神经内科，胡学强教授开出一张特别的处方——为一位28岁的广州多发性硬化患者开出国内第一盒口服剂型疾病修正治疗药物“特立氟胺片”。据羊城派记者了解，该药7月23日在国内获批到供药，仅仅用了58天，创下了近期国内罕见病创新药物从获批到上市的“最快速度”。

  　　今年5月，国家公布《第一批罕见病目录》，多发性硬化、戈谢病等121种罕见病被纳入其中。受新政对创新药物、特别是罕见病药物加速上市的激励，以及中国患者迫切治疗需求的驱动，罕见病原研新药的引入由此进入“快车道”。

  　　好发于中青年群体的罕见病

  　　在胡学强教授门诊，该患者手持处方难掩激动之情，“我大学时候被确诊多发性硬化，到现在已经五年了。身体经常出现发麻的情况，手指也没有以前灵活了，很担心以后的复发越来越严重。之前只有针剂来预防复发，几个月前听医生说下半年会上市一种口服药，没想到这么快就拿到了药，非常期待它的疗效。”

  

  胡教授在门诊室为患者查体

  　　胡学强教授介绍，多发性硬化是一种终身、慢性、进展性的疾病，会攻击患者的脑和脊髓，导致患者出现肢体麻木、行走困难，视力下降等症状，多次复发后可导致自理能力丧失、失明甚至有失去生命的风险。

  　　多发性硬化高发于20-40岁中青年群体，女性患者大约是男性患者的1.5-2倍。目前，全球有超过230万人患多发性硬化，患病率约为0.03%，我国约有超过3万名患者 。2018年5月，多发性硬化被纳入中国《第一批罕见病目录》。

  　　据介绍，多发性硬化有多个临床分型，80%以上的患者都属于复发型多发性硬化 。研究显示，患病15年后，80%多发性硬化患者发生身体功能障碍和（或）认知局限，近半数患者行走困难。

  　　口服药物能提高患者治疗依从性

  　　记者了解到，目前国外治疗复发型多发性硬化的药物有十多种，中国仅一两种，差距巨大。“近两个月来，有很多患者甚至于外地的患者前来咨询新药什么时候能够买到。”胡学强教授说，“因为该药有别于传统针剂，口服治疗方式可有效提升患者的依从性，从而大大改善患者预后，减少复发。”

  　　胡学强教授表示，以往，一个原研新药从申请到获批再到上市，一般需要几年时间。此次在国家政策激励下，为罕见病患者带来更多的选择。