糖尿病、传染病等慢性病领域

• 糖尿病、传染病等慢性病领域
  
  
  　　如果说2023年全球药企的宠儿是GLP-1和ADC这两大品类，那2024年的“开门红”肯定属于小核酸药物。过去一个多月，小核酸药物领域已经获得超过60亿美元的投资总额，也是众多MNC在国内“扫货”的目标之一。
   
  　　国内创新药企瑞博生物、舶望制药先后与BI（勃林格殷格翰）、诺华等跨国药企达成交易额过亿元的授权合作，值得注意的是，这波达成合作的小核酸药物“新秀”管线往往聚焦在慢性病领域，一旦上市，成为“重磅炸弹”指日可待。
   
  　　区别于过去几年大众熟知的小分子药和抗体类药物，小核酸药物有何特性吸引MNC大肆“扫货”？国内医药行业又有哪些药企同样在这一赛道下注了呢？
   
  　　从“天价”孤儿药到慢性病
   
  　　在此次授权交易密集出现之前，全球已经有多款小核酸药物获批，其中就包括了2021年医保谈判时经过2轮9次砍价，才从70万元一针艰难降至3万元一针的“神药”诺西那生钠。
   
  　　诺西那生钠是小核酸领域第一款“重磅炸弹”（年销售额超10亿美元），用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA），也是目前商业化最成功的一款。
   
  　　和诺西那生钠类似，此前已上市的小核酸药物多数应用在治疗罕见的遗传性疾病领域，受限于罕见病领域药物患者群体少，单价贵等诸多因素，直至2021年，已上市小核酸药物全球销售总额仅在30亿美元左右。
   
  　　直至2020年和2021年，诺华旗下的长效降脂药Inclisiran分别获EMA和FDA批准上市，在传统的他汀类降脂治疗药物需要每天服用的情况下，Inclisiran实现了和现有药物疗效相似的情况下每半年仅需注射一次的超长治疗周期，小核酸药物也正式打开了慢性病领域的大门。
   
  　　相比化药和抗体类药物，小核酸药物以核酸为靶标，通过对蛋白翻译过程的调控来实现疾病治疗，因此优越性明显。一方面它临床前研发周期短，候选靶点丰富，特别是针对一些蛋白靶点难以成药的致病基因，有望突破上千种遗传性疾病，另一方面小核酸药物往往具有高特异性、高效性以及在慢性病治疗中一直未被突破的长效性，通过将用药间隔延长至一年一次或两次，大大提高了患者的依从性。