骨巨细胞瘤靶向药获批上市

• 　　5月22日，国家药监局发布消息称，为落实国务院常务会议精神，国家药监局持续推进加快临床急需境外已上市药品在我国进口注册。近日，国家药监局有条件批准地舒单抗注射液(英文名：Denosumab Injection)进口注册申请，用于骨巨细胞瘤不可手术切除或者手术切除可能导致严重功能障碍的成人和骨骼发育成熟的青少年患者治疗。

  　　骨巨细胞瘤是一种极为罕见且进展迅速、富含人核因子活化因子受体配体(RANKL)的原发性骨肿瘤，表现为在长骨的干骺端和骺部或脊柱、骶骨的偏心融骨性病变。病变表现为高度血管化和侵袭性融骨性病变，并且边界模糊以及过渡区较宽。

  　　地舒单抗是由安进公司开发的一种新型RANKL抑制剂，是RANKL的全人化单克隆IgG2抗体，对可溶性、跨膜形式的人RANKL具有高度亲和力和特异性。在骨巨细胞瘤患者中，地舒单抗对肿瘤基质成分所分泌的RANKL的抑制可显著减少或消除破骨细胞样肿瘤相关巨细胞。地舒单抗可作为骨巨细胞瘤的靶向治疗，并有可能成为填补这一疾病未获满足的医学需求的重要治疗选择。该品种是以境外临床数据支持在中国的免临床进口注册申请，申请人提供的主要支持性临床数据均在境外获得。因此，国家药监局综合各技术部门意见，于5月21日有条件批准本品上市，同时要求申请人在本品获批后继续开展在我国的临床研究，制定并严格执行风险管理计划。

  　　国家药监局称，下一步，将全面贯彻落实深化药品审评审批制度改革的有关要求，综合施策，优化审评程序，不断加快治疗罕见病和防治严重危及生命疾病的境外已上市新药在我国进口注册的速度，确保我国患者用上新药好药。