中外机构联手向一罕见病群体免费提供治疗特效药

• 国际在线消息：由中华慈善总会发起、美国安进公司支持的瑞百安慈善援助项目签约仪式18日在北京举行。该项目旨在帮助纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者免费获得创新型降胆固醇药物瑞百安（依洛尤单抗）的治疗，帮助患者延长生命、改善生活质量，同时减轻患者及其家庭因治疗而产生的经济负担。

  纯合子型家族性高胆固醇血症是一种罕见的遗传性疾病，其发病率约为1/16万～1/100万。患者从出生就处于高血清低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平暴露状态，因此患动脉粥样硬化性心血管疾病风险明显增高。若不接受适当治疗，容易在儿童及青年期发生心绞痛或心肌梗死，并于20-30岁之前死亡。

  据悉，瑞百安于今年7月获得国家药品监督管理局批准，成为唯一一个在中国获批用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症的PCSK9抑制剂。

  该慈善援助项目将面向符合申请条件的中国纯合子型家族性高胆固醇血症患者提供为期两年的免费药品援助。

  国家卫生健康委医政医管局副局长焦雅辉女士表示，希望通过此项目，让全社会关注罕见病群体，使这个群体的健康权益能够得到更好保障。

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