【中国梦·践行者】为了圆梦他毅然回国研发医药

发布日期:2019-05-29 来源:网络整理 浏览量:
  • 原标题:【中国梦·践行者】为了圆梦他毅然回国研发医药 重塑造血干细胞治“地贫”

    【中国梦·践行者】为了圆梦他毅然回国研发医药

    魏东

    大洋网讯 “对绝大部分地贫的患者来说,这或许可以成为最有效的一个治疗方法。”魏东在讲到这次拿到广东“众创杯”博士博士后创新赛的金奖项目时,兴奋地说。

    这种技术叫做β地中海贫血的基因组编辑治疗。它运用基因组编辑技术,对病人的造血干细胞重新编辑,从而改进造血功能。这项治疗技术目前在世界上只有极少企业在做,而中国仅此一家。现在,这一技术正在变成现实。魏东带领的团队已在南沙医谷建立了基因编辑工厂,下个月就能完全建成。“顺利的话,希望五年之后推出市场。”看着即将设备进场的生产车间,魏东信心十足。

    三个月前,魏东下定决心辞去工作,回到国内一家创新生物公司,他说,这是个从心的决定,“第一次在中国做医药研发”。

    一两周就能重塑干细胞

    站在即将投入使用的南沙的工厂内,魏东饶有兴致地介绍了每一间操作室未来的使命。“这间操作室的空气洁净度达到千级以上,里面有一个净化循环风处理系统,让空气时刻都保持洁净。像这样洁净程度的地方在国内屈指可数。”魏东说:“这里就是将来进行基因编辑的地方。”

    未来治疗地中海贫血指日可待。流程也很简单:从医院取出病人的干细胞,然后拿到南沙车间里加工,再取回去放回人体。如果顺利的话,一般一两周时间就可以编辑好一个病人的造血干细胞。魏东说:“这和以前的治疗方法都不一样,是最简单最直接的方法。”

    魏东虽然出生在地中海贫血病并不常见的四川,然而在平日的接触里,他时常感受到患病者的切肤之痛:“地中海贫血是罕见病中较为常见的一种。有报道显示,在广东地区,每6人中就有1个是地贫基因携带者。”

    无比纠结的父母

    他曾了解过无数个家庭遇到这种情况时的艰难选择:当你生下的孩子有这种病,如果选择不治疗,那么重型病人一般在十来岁就会死亡。魏东叹道,“所以,绝大多数家庭会选择治,这就进入到另一个纠结的环节。”

    “第一选择是给孩子输红细胞。然而,问题会接踵而来,因为红细胞输多了之后,血液里含铁量就特别高,中国现在的中重型地贫患者经常是一边输血一边去铁,每年的花费大约要10万元,直到生命终结。到孩子十几岁时,常常因为体内的铁含量高,还会造成器官不同程度的损伤甚至衰竭。”

    魏东了解到,现在也有第三条途径:换掉所有造血干细胞,让孩子“脱胎换骨”。“这听起来的确是一个好方法,但操作起来弊端重重。”魏东看到的情形是:人体细胞具有免疫排异性,外来的干细胞很难融入被移植人的身体。如若不是全相合配型的供体,造成死亡或免疫排斥副作用的几率相当高,“然而找到一个全相合配型的供体并非易事,40万~60万元的治疗费用,也是一笔不小的数目”。

    魏东常常听到医生们被这些面临艰难抉择的父母们拉着问:“我该怎么办?我到底值不值得让我的孩子去冒这个风险?”这对任何一个家庭来说,无论做出怎样的选择,都是一条痛苦的路。

    做药是为了圆梦

    “我有13年是在医院度过的”。魏东的父母都是家乡县城医院的医生,从小他就看到来医院求医的人各种无助的情形。“印象非常深刻的是,有很多小孩因为治不好病夭折了,多年后在我踏入医药这一行,特别是到国外学习后,才知道这些孩子其实是可以治好的。”

    魏东从北京大学生物系毕业后,先后在国际大型金融机构和战略咨询公司工作,“我觉得还是要回来做药”,魏东说,这个梦从小时候开始做起,“还没圆梦”。

    “制药这一行业风险特别高,95%以上的项目都会失败”,魏东说:“所以更需要去做,然后寻求共同的力量来推动。”

    魏东也曾有过失败的经历。阿尔兹海默症是无数制药者们想攻克的疾病,十多年前魏东也投入过巨大的精力在治疗该病的创新药物项目里。“虽然后来失败了,但很多病人家属来信说:我知道你这个失败了,但这是我亲属唯一的希望,还是再给我一点药吧。”魏东觉得自己一方面做的事情是有意义的,另一方面也很纠结。“每次就在这种纠结的过程中,想着接下来也许我们会有更新的技术,能治好这些病人。”

    不能错过的时机

    “如果有一个药物研发成功了,当你看见你和团队给这些病人带来了人生的转机,就会感到非常高兴。”魏东说,这正是他一直坚持下去的理由。

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