我们要死多少人才能出一个有效的抗癌药？

• 我们要死多少人才能出一个有效的抗癌药？
  
  

  作为小记，一直很鄙视那种“说啥写啥”的文章书写，但这一次，彻底被中国临床肿瘤学会理事长李进教授的演讲折服了。无比精彩、深刻的第一现场实录，彻底打败记者的惯常写法。这一次必须“有一说一”，实录来了！

  文章有点长，但值得我们花上几分钟时间去读。

  

  中国临床肿瘤学会理事长 李进教授

  “有一种发现叫国外发现”

  我们常常津津乐道提起四大发明，但那是一、二千年前的故事，最近一百多年，说起医学领域的某项重大发明，粗略一看，如青霉素由亚历山大·弗莱明发明；阿司匹林由菲利克斯·霍夫曼发现；PD-1/PDL1由詹姆斯·艾利森和京都大学教授本庶佑发现，等等，遗憾的是无一国人。

  回顾一下抗肿瘤药物发展史，从1941年，Charles Brenton Huggins医生发现荷尔蒙可用于治疗前列腺癌，到2011年首个抑制免疫检查点的药物伊匹单抗获批用于黑色素瘤的治疗，不难看出，都是来自国外。

  所以说，有一种发现叫“国外发现”。

  

   

  那么，我们该怎么办？

  事实上，我们也不是一无是处。中国抗肿瘤新药经历了从无到有，从仿制走向创新的艰难过程。2014年前，我国医药工业聚焦于原料药、仿制药的生产，甚少有创新药物面世；2014年，我国首个完全自主研发的抗癌新药甲磺酸阿帕替尼上市；2015年自主创新抗肿瘤药物新药西达本胺上市；2018年，以呋喹替尼、特瑞普利单抗代表的自主研发抗肿瘤新药集中发力；2019年，索凡替尼Ⅲ期试验在中国分析中达到终点，提前终止。

  “自己的事情必须自己做”

  我国癌谱具有独特性，我国高发癌种没有得到西方关注，研发需要针对性布局。国外研究主要关注其高发瘤种研发，如乳腺癌、肺癌、前列腺癌、结直肠癌等，而我国高发的瘤种肝癌、胃癌、食管癌、甲状腺癌等受关注度比较低。

  由于癌症谱的差异，中国不能等待跨国药企来解决我国的多发肿瘤问题，而要更多地依靠国内的药物创新；新药研发是人类最为复杂的智力活动之一，也是衡量一个国家综合科技实力和大规模组织社会资源能力的一个重要标志。

  因此，自己的问题自己解决，自己的事情自己做！（现场掌声如雷）

  “要清醒地认识到，我们与国外研发差距仍很大”

  受政策指导、临床试验质量把控、主要研究者的管理、药企研发水平和患者招募率等因素限制，我国抗肿瘤药物研发仍面临困境。CD47抗体在我国批准临床研究的药企约有8家，而近期，国外多家药企相继终止了CD47单抗研究，这就是抄袭的严重后果。

  直到昨天还有药企与我联系，说他们刚刚拿到CD47的临床试验批件，希望和我共同做CD47抗体的临床研究。我问他们的CD47和国际上的是否一样，如果一样我没有兴趣，如果完全不同那可以继续讨论。

  我国肿瘤新药研究与美国差距还是很大的。中国企业在过去十年一直在跟别人跑，拷贝别人的成果，我认为这是“爬行主义”（记者注：指一切迷信外国的，在对中国人自己的物质、文化、思想、科学体系，妄自菲薄不屑一顾的思想意识指导下，认为外国的一切都不能超越和不敢超越。从而导致在一切方面我们只能跟在别人后面走）。2014-2019年，美国肿瘤临床研究数量已有34647个，而我国仅有5693个；美国FDA批准的肿瘤新药有17个，而我国NMPA批准的肿瘤新药只有5个。

  

   

  巨大的差距还导致了社会问题。多年前，网上有则报道，有位患者的儿子从网上购买原料药，用天平称量后给母亲治病，这个故事在国内引起巨大反响。我想，看似荒唐的事情，其恰恰是我们中国人的悲哀——为什么我们不能用全世界的新药治疗中国患者？为什么要到网上买原料药治疗？患者说不网购，是等死，网购是找死。找死不一定死，等死是肯定死。这不是个笑话，是大家值得深思的问题。（台下沉默了）

  “‘八仙过海，各显神通’，而专利药、创新发明才是杀手锏”

  为提高我国抗肿瘤药物研发水平，各方需要共同合作，不断改革与优化政策、学会支持并加强临床试验管控、主要研究者敢为人先、药企积极研发、患者踊跃参与、链接AI、引进人才、增加资金投入、提高药物可及性、构建孤儿药激励政策、大数据助力和专利保护等。

  助力中国抗肿瘤研发，要发挥“八仙过海，各显神通”的精神。“铁拐李”是八仙之首，也是我们的“同行”，因为他拄着拐杖，背了个药葫芦，悬壶济世，治病救人。吕洞宾是最没能耐的，没钱没权，做点好事还要被狗咬（全场笑）。我最佩服铁拐李，铁拐李那个拐杖上挂的就是“药葫芦”，他卖的是独特的、其他人没有的“专利药”。因此，如今一定要依靠专利药、创新发明引领我国药企开发抗肿瘤新药。

  

   

  八仙能力虽然大，但是他们有个领导叫“玉皇大帝”，遇事还是要听领导的。我国新药创新的领导是中国政府、药监局。2017年，国家药品监督管理局（NMPA）、原国家卫计委陆续出台系列政策法规，对医改政策、药品审评审批政策和仿制药一致性评价产生巨大影响。上帝有打盹的时候，领导也有犯糊涂的时候。今天，药监局终于清醒了，对抗肿瘤新药创新支持的力度前所未有，譬如由审批制转向负责制、优先审批、简化审批程序、快速进入医保等政策——我国创新药的春天终于来了！

  “我们要死多少人才能出一个有效的抗癌药？中国应以制度创新杀出一条血路”

  事实上，大家都熟知反应停（沙利度胺）事件。作为没有任何副作用的抗妊娠反应药物，沙利度胺曾风靡欧洲、非洲、澳大利亚和拉丁美洲，后来引发大范围的海豹肢症，而美国因为审批严格，没有审批通过，幸免于难，该事件成为医学史上的一大悲剧（现场全场静默）。

  从此，药物研究走上了万里挑一（不太幸福）的道路！

  难道我们真的要用如此严格的态度来对待抗肿瘤药物的研发吗？经统计，研发新药需要10年时间，耗资大约10亿元，这是非常困难的过程。前美国FDA局长Gottlieb是我非常敬佩的人，他曾说：“我们要死多少人才能出一个有效的抗癌药？”在他的改革下，美国FDA推出“无缝试验”和动态评估是降低临床阶段药物研发成本和满足人民大众紧急需求的重要举措，他才是改革开放的尖兵。